El pronostico es muy variable y viene dado sobre todo por la edad de inicio (peor antes de los 2 años), el número de órganos afectados (peor si hay más de 4) y el grado de disfunción.

Las secuelas y la supervivencia dependen de la evolución de la enfermedad. Se han señalado secuelas a largo plazo entre el 33 y el 55% de los casos. Las complicaciones pueden ser problemas intelectuales, síntomas neurologicos, alteraciones endocrinologicas, diabetes insipida, talla baja o problemas ortopedicos.

A veces la enfermedad puede volver a manifestarse.

Todo esto obliga a una vigilancia a largo plazo y prevención de la progresión de la enfermedad.